دارویی بنیادین و متحول‌کننده برای درمان بیماری کم‌خونی داسی‌شکل در نظام خدمات ملی سلامت بریتانیا در دسترس قرار می‌گیرد. این اولین درمان جدید این بیماری در ۲۰ سال گذشته است.
بعد از تصمیم موسسه ملی تعالی بهداشت و مراقبت، که پیشنهاد داد این دارو در نظام پزشکی بریتانیا در دسترس بیماران قرار بگیرد، آن را نخست برای درمان حدود ۳۰۰ بیمار در نظر خواهند گرفت که در سال‌های آینده به ۴۵۰ نفر توسعه خواهد یافت.
بیماری کم‌خونی داسی‌شکل که به‌ویژه در اهالی کاراییب یا آفریقایی‌تباران رایج است، بیماری جدی و ادامه‌داری است که منجر به درد شدید و از کار افتادن اعضای حیاتی بدن بیمار می‌شود و اغلب لازم می‌شود که بیمار در بیمارستان بستری شود.
داروی جدید که کریزانلیزوماب (crizanlizumab) نام دارد با سرم به بیمار تزریقی می‌شود و از طریق ترکیب با پروتئینی در سلول‌های خونی، کار میکند تا جلو محدود شدن عرضه خون و اکسیژن به بدن را بگیرد.
سازمان بهداشت همگانی بریتانیا (NHS) گفت که این دارو در سه سال آینده می‌تواند به حدود پنج هزار نفر کمک کند. امید می‌رود که این داروی جدید تعداد مراجعه بیماران مبتلا به کم‌خونی داسی‌شکل به اورژانس را تا ۴۰درصد کاهش دهد.
افراد بزرگ‌تر از ۱۶ سال که هر سال با چند موردِ بحرانیِ درد کشیدن از بیماری کم‌خونی داسی‌شکل مواجه‌اند واجد شرایط لازم برای برخورداری از این درمان هستند.
موسسه ملی تعالی بهداشت و مراقبت گفت که به‌خاطر قطعی نبودن تاثیر این دارو در درازمدت و عوارض جانبی احتمالی آن، هنوز نمی‌تواند این دارو را برای روال عادی درمان بیماران توصیه کند. توافق با سازمان بهداشت همگانی به بیماران اجازه می‌دهد که فعلاً از این دارو استفاده کنند تا زمانی که اطلاعات بیشتری از آزمایش‌های بالینی جمع‌آوری شود.
آدیولا امویل، بیماری ۲۸ ساله در لندن، از بیمارستان به ایندیپندنت گفت: «وضعیتی تناقض‌آمیز است. خوب است که حداقل برخی افراد به درمانی تکمیلی دسترسی خواهند داشت. اما خیلی غم‌انگیز است که ۲۰ سال طول کشید تا دارویی جدید برای بیماری کم‌خونی داسی‌شکل پیدا شود و اکنون فقط افراد معدودی از آن بهره خواهند برد. برای تأمین خیر و سلامت همه کارهای بیشتری باید انجام شود.»
او ادامه داد: «وقتی به تفاوت‌های میان این مورد با بیماری‌های دیگر، مانند سرطان، نگاه می‌کنیم می‌بینیم که در مقایسه با بیماری کم‌خونی داسی‌شکل که به طور عمده افراد سیاه‌پوست در معرض آن قرار دارند، پژوهش‌های بیشتری روی آن بیماری‌های دیگر انجام می‌شود. مسائل جاری نظیر نبود اطلاع‌رسانی درباره کم‌خونی داسی‌شکل، کمبود منابع و بودجه، و مراقبت ضعیف از بیماران باید بررسی و حل شود.»
لارل برومانت، ۵۷ ساله از لندن، وقتی سه سال داشت به بیماری کم‌خونی داسی‌شکل مبتلا شد.
Read More
This section contains relevant reference points, placed in (Inner related node field)
این نویسنده کودکان به ایندیپندنت گفت: «این واقعیت که دارویی جدید برای مبتلایان به کم‌خونی داسی‌شکل پیدا شده است و افرادی که واقعا به آن نیاز دارند از آن بهره‌مند خواهد شد، خبر خوب و مثبتی است. افراد زیادی با بیماری کم‌خونی داسی‌شکل زندگی می‌کنند که می‌خواهند به این درمان دسترسی داشته باشند. با توجه به این که افراد خیلی زیادی به این بیماری مبتلا هستند، فقط نمی‌دانم که پزشکان چگونه تصمیم خواهند گرفت که چه کسانی مورد درمان با این دارو قرار بگیرند.»
او ۱۰ سال است که به منظور مقابله با علائم بیماری از داروی دیگری به نام هیدروکسی کاربامید استفاده میکند، اما پیش از آن همواره با موارد دردناکی دست‌وپنجه نرم می‌کرد که درد آن را «خارج از این دنیا» توصیف میکند. او گفت که امیدوار است داروی جدید تسکینی برای افرادی باشد که به آن نیاز دارند.
او اضافه کرد: «اگر هر دارویی به من می‌دادید که می‌توانست این دردها را متوقف کند و کیفیت زندگی بهتری برایم فراهم آورد، حتما آن را استفاده می‌کردم.»
هیلی کینگ، بنیان‌گذار سیاناز اسمایل (Cianna's Smile)، سازمان خیریه‌ای که در بریتانیا از خانواده‌های مبتلا به کم‌خونی داسی‌شکل حمایت میکند و به آنها آموزش می‌دهد، گفت: «ما خیلی هیجان داریم و خوشحالیم که بالاخره درمانی جدید در نظام پزشکی برای افرادی که در بریتانیا به کم‌خونی داسی‌شکل مبتلا هستند در دسترس قرار خواهد گرفت.»
او ادامه داد: «این که در درمان بیماری شاهد پیشرفت‌هایی هستیم خیلی اطمینان‌بخش است. کم‌خونی داسی‌شکل سریع‌ترین بیماری ژنتیکی در حال رشد در جهان است و به نظر می‌رسد که خیلی پیش‌تر باید به این دستاوردها می‌رسیدیم. امیدواریم سایر درمان‌هایی که هم‌اکنون نیز اداره دارو و غذای آمریکا تایید کرده است، به تایید موسسه ملی تعالی بهداشت و مراقبت هم برسد و هرچه زودتر در دسترس تمام بیماران نظام پزشکی کشور قرار بگیرد.»
او افزود: «این امر به افراد گزینه‌هایی متعدد ارائه میکند و به آنها فرصت می‌دهد که از پیچیدگی علائمی که تجربه می‌کنند و چالش‌هایی که افراد مبتلا به کم‌خونی داسی‌شکل با آن مواجه هستند بکاهند.»
آماندا پریچارد، رئیس سازمان بهداشت همگانی انگلستان، گفت: «این لحظه‌ای تاریخی برای افراد مبتلا به بیماری کم‌خونی داسی‌شکل است که پس از بیشتر از ۲۰ سال، اولین درمان جدید خود را شروع خواهند کرد. این درمان انقلابی به حفظ جان افراد کمک خواهد کرد و به بیماران اجازه می‌دهد که زندگی بهتری داشته باشند و تعداد مراجعات آنان به اورژانس تقریبا نصف شود.»
او ادامه داد: «سازمان بهداشت همگانی قراردادی برای دریافت این دارو بسته است که ما بتوانیم بهترین و تازه‌ترین درمان موجود را به قیمتی مقرون به صرفه برای مالیات‌دهندگان فراهم آوریم.»
کای گبانگبولا، دبیر جامعه مبتلایان به کم‌خونی داسی‌شکل، گفت: «درمان جدید امیدی تازه برای افرادی به ارمغان می‌آورد که با بیماری کم‌خونی داسی‌شکل زندگی می‌کنند که رایج‌ترین بیماری ژنتیکی خون در دنیا است. بیماری کم‌خونی داسی‌شکل یک وضعیت پزشکی اضطراری است و درد نفس‌گیری دارد. این درمان جدید از تعداد موارد بروز درد طاقت‌فرسایی که ما تحمل می‌کنیم خواهد کاست.»
او ادامه داد: «امید است که [با استفاده از داروی جدی] کیفیت زندگی بسیاری از افرادی که به این بیماری مبتلا هستند، و نیز خانواده‌های آنان، بهبود یابد.»
© The Independent
